第二种逻辑，则是追求高溢价与深度绑定的 “天花板级生态玩法”。这又细分为三条路径：
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作为最常见的侏儒症类型，软骨发育不全（ACH）过去很长时间无特效疗法，直到2021年，“孤儿药之王”BioMarin研发的Vosoritide，作为首个获批药物，才开启了药物对症治疗时代。凭借独家优势，其2025年销售额高达9.27亿美元。
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